Terapia española contra una distrofia cerebral mortal
La Comisión Europea ha autorizado ahora una nueva terapia oral, llamada Nezglyal —cuyo principio activo es la leriglitazona— que abre “grandes esperanzas” para niños como el hijo de Ana, en palabras de Carmen Sever, presidenta de la Asociación Española contra la Leucodistrofia.
El fármaco llena un vacío, ya que es el único aprobado en Europa frente a la cALD y, además, supone un hito para el sector biotecnológico español. La empresa que lo ha desarrollado es Minoryx, una pequeña spin off con sede en Mataró y surgida de la Universidad de Barcelona.
“Los ensayos muestran que la enfermedad no progresa ni produce síntomas en dos de cada tres niños si son tratados con leriglitazona en fases iniciales, cuando la inflamación aún no ha roto la barrera hematoencefálica. Sin tratamiento, esta evolución favorable solo se da en uno de cada diez. No podemos decir que la terapia cure la adrenoleucodistrofia cerebral, pero sí hemos demostrado que la frena en un número importante de pacientes”, destaca Marc Martinell, consejero delegado y fundador de Minoryx Therapeutics.
