Terapia génica, la gran esperanza para paliar enfermedades raras

Se ha abierto una ventana a la esperanza para las personas que padecen enfermedades raras, como la ataxia telangiectasia. La terapia génica ha supuesto una revolución en la manera de abordar el tratamiento de este tipo de patologías. Un alto porcentaje de enfermedades raras de origen genético responden al fallo de un solo gen. Se trata, por lo tanto, de sustituir el gen mutado, que provoca la enfermedad, por otro sano.

Ignacio Molina, catedrático de Inmunología de la Universidad de Granada, y su equipo han encontrado la manera de revertir los efectos de las células dañadas. En una entrevista en el programa "ConCiencia", nos cuenta en qué consiste este tipo de terapia cuyo problema es la logística, es decir, cómo "transportar" ese gen desde el laboratorio hasta el interior de las células. Para conseguirlo hay diferentes estrategias que nos explica en este vídeo.